ACE-031
ACE-031, também conhecido como ramatercept, é uma proteína de fusão recombinante solúvel consistindo do domínio extracelular do receptor de activina tipo IIB (ActRIIB) ligado a um fragmento IgG Fc humano. Funciona como uma 'armadilha de ligantes' (ligand trap), ligando-se à miostatina (GDF-8), activinas e outros ligantes da superfamília TGF-β circulantes, impedindo-os de ativar seus receptores nativos nas células musculares. Foi desenvolvido originalmente para tratar distrofia muscular de Duchenne (DMD) e outras condições de perda muscular, mas seu desenvolvimento clínico foi descontinuado devido a preocupações de segurança vascular.
Referências Científicas (4)
- 1
A single ascending-dose study of muscle regulator ACE-031 in healthy volunteers
- 2
ACE-031, a soluble activin type IIB receptor, increases muscle mass and strength in the common marmoset
- 3
Safety and efficacy of ACE-031 in boys with Duchenne muscular dystrophy: Phase 2 randomised trial
- 4
Myostatin inhibition as a treatment for sarcopenia and muscular dystrophy
As referências acima são compiladas com fins educacionais e de pesquisa. Não constituem recomendação médica. Sempre consulte um profissional de saúde qualificado.